La empresa biotecnológica Inmunova y el Conicet trabajan desde hace una década en el primer tratamiento mundial que podría evitar la progresión del Síndrome Urémico Hemolítico (SUH). Tras superar con éxito el ensayo clínico en adultos sanos, recientemente comenzó la última fase de prueba, que consiste en suministrarle el medicamente a niños infectados por la bacteria Escherichia coli. Si se demuestra su efectividad, el tratamiento podría estar disponible a partir de 2021.
El Síndrome Urémico Hemolítico (SUH) es una enfermedad grave que se vincula a la ingesta de alimentos contaminados con Escherichia coli que produce la toxina Shiga (Stx). Su mayor incidencia es en la población pediátrica. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), Argentina tiene la tasa más alta del mundo en menores de cinco años. Al año, hay en el país 5.000 infectados por Stx, de los cuales 500 desarrollan el síndrome. Causa la muerte en un 3 a 5 por ciento de los casos.
El Síndrome Urémico Hemolítico es una enfermedad huérfana, es decir, aún no existen tratamientos disponibles en ningún país del mundo. Está asociada a la ingesta de carne, por eso se la conoce como “mal de las hamburguesas crudas” pero puede estar presente en frutas, verduras, leche sin pasteurizar y agua no potable. Cuando la bacteria ingresa al organismo hay un período de una semana durante el cual la toxina se reproduce y se acumula. Durante esos días los síntomas son diarrea con sangre, dolor abdominal, palidez y pocas ganas de hacer pis. En determinado momento, esa acumulación de toxinas puede derivar o no en el desarrollo del síndrome.
“Nosotros estamos trabajando en ese período ventana –afirmó Linus Spatz, CEO de la empresa biotecnológica Inmunova – Si durante esos días logramos intervenir y bloquear la toxina, podemos evitar que el síndrome se desarrolle”. El tratamiento consiste en un suero hiperinmune, similar al que se utiliza contra el veneno de serpientes o alacranes. “El suero se aplica por vía endovenosa y circula por el torrente sanguíneo. Progresivamente el anticuerpo se une a las toxinas y las bloquea. Si el anticuerpo se aplica durante tres días, la toxina se autolimita y el cuerpo la expulsa como una diarrea”, explicó Spatz.
“Sería el primer tratamiento en el mundo para prevenir el desarrollo del Síndrome. Tendría un impacto muy grande en nuestro país y en el mundo”
Para que el tratamiento funcione es fundamental detectar la bacteria a tiempo, ya que el suero se debería aplicar durante los días previos al desarrollo del síndrome. Si bien los investigadores creen que el suero podría ser útil incluso en pacientes que ya tienen el síndrome desarrollado, por ahora están abocados a probarlo en el estadío anterior de la enfermedad.
El producto fue patentado conjuntamente por Inmunova y Conicet y hace años que vienen realizando las pruebas necesarias para que las agencias nacionales e internacionales lo aprueben. “Los primeros testeos se hacen en animales y tienen como objetivo demostrar la seguridad del producto. Nosotros las realizamos en un instituto del Conicet en el Litoral y las autoridades regulatorias, después de revisar los resultados, nos permitieron seguir avanzando”, señaló Spatz.
La siguiente fase se realizó en el Hospital Italiano y consistió en aplicar el suero a 14 adultos sanos, estudiantes de medicina y familiares de niños que tuvieron el síndrome. Los resultados también fueron positivos, por lo tanto, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat), autorizó la realización de la última y definitiva prueba.
La fase II/III acaba de comenzar y va a durar dos años. Consiste en probar el medicamento en 400 niños de entre 1 y 10 años. Por cuestiones legales, los desarrolladores del producto están desvinculados del ensayo clínico. Las pruebas se realizan en varios hospitales públicos y privados de la Ciudad y la Provincia de Buenos Aires.
Cuando un niño ingresa con esta infección a alguno de los hospitales participantes, el médico les explica a los padres que hay un producto en estado de prueba y que tienen la posibilidad de usarlo o no. “El objetivo es demostrar estadísticamente que el tratamiento es mejor que lo que ya existe”, explicó Spatz.
“Durante dos años los hospitales van a probar el suero, mientras no existan efectos adversos, van a ampliar el universo. En total, necesitamos 400 casos”
Con la última prueba en marcha, los investigadores de Inmunova y Conicet no tienen nada más que hacer hasta que lleguen los resultados. Por eso, aprovechan el tiempo en el desarrollo de otro suero que podría prevenir el hantavirus. Mientras, cruzan los dedos y esperan los resultados. Si son favorables, sería un hito en el desarrollo científico del país.